Essai BIOMEDE 2.0

Bref résumé

L’étude BIOMEDE 2.0 constitue la deuxième étape du programme BIOMEDE, un essai multicentrique, randomisé, ouvert et contrôlé de phase 3 évaluant l’efficacité de l’ONC201 par rapport à l’évérolimus (objectif principal basé sur une comparaison interne), puis par rapport à des données historiques. Deux groupes de traitement seront comparés. Un changement de groupe est autorisé après confirmation de la progression de la maladie (évaluation centralisée en temps réel, à l’aveugle de l’attribution du traitement). Le traitement sera poursuivi jusqu’à confirmation centralisée de la progression de la maladie (radiologique ou histologique), toxicité inacceptable ou retrait du consentement. L’essai sera considéré comme un succès pour l’ONC201 si ce dernier s’avère significativement supérieur à l’évérolimus en termes de survie sans progression (SSP) évaluée de manière centralisée à partir de la randomisation (comparaison interne), soit globalement, en considérant les patients atteints de ND-DMG et de DIPG confondus, soit dans le sous-groupe des patients atteints de ND-DMG uniquement. Dans d’autres cas, l’évérolimus restera le traitement de référence, à moins qu’il ne semble être associé à une toxicité excessive par rapport à l’ONC201, auquel cas il pourrait être envisagé comme nouvelle norme.